Hundreds of rare diseases currently exist across Canada, impacting the lives of many Albertans. With only a small percentage of those conditions having treatments available, Albertans living with a rare disease often have limited or unaffordable options.

Alberta’s government recognizes the importance of providing the most effective, accessible drug treatments possible, which is why more than $130 million was spent on rare disease drugs in 2023-24.

To build on this investment and expand Alberta’s comprehensive rare disease coverage, which includes more than 100 drugs, Alberta’s government has entered into a bilateral agreement with the federal government under the National Strategy for Drugs for Rare Diseases.

Under the agreement, Alberta will receive approximately $54 million annually for three years for new and emerging rare disease drugs and proven drugs, as well as diagnostics and screening.

“Having access to both innovative new drugs and proven long-standing drugs is an important way to support Albertans living with rare diseases. This funding will improve Albertans’ access to potentially life-changing treatments using the province’s existing programs.”

Adriana LaGrange, Minister of Health, Government of Alberta

The first new drugs to be provided in Alberta are Poteligeo, for the treatment of Sézary syndrome, a type of cancer that affects the skin and blood; Oxlumo for the treatment of hyperoxaluria type 1, which can lead to kidney stones and kidney damage; and Epkinly for the treatment of large B-cell lymphoma, which would affect several organs including the spleen, liver or bone marrow.

As rare diseases, Sézary syndrome affects about 1 in 10 million people annually, primary hyperoxalurias type 1 affects less than 3 people in 1 million, and large B-cell lymphoma affects about 7 in 100,000 people annually. With the addition of these drugs to the list, approximately 30 Albertans will be eligible for these drugs annually.

As part of the agreement, up to 10 per cent of the funding will be used to improve screening and diagnostics for rare diseases in Alberta, including through the Alberta Newborn Screening Program. The program was recently expanded by Alberta’s government to include four new conditions, bringing the total number of conditions infants are screened for to 22.

The government’s earlier expansion to the Alberta Newborn Screening Program made it one of the most comprehensive in Canada and has established Alberta as the first province to screen for congenital cytomegalovirus, argininosuccinic aciduria, guanidinoacetate methyltransferase deficiency and mucopolysaccharidosis type 1.

Quick facts

  • In March 2023, the Government of Canada announced the National Strategy for Drugs for Rare Diseases.
  • Through the strategy, up to $1.4 billion over three years will be made available to provinces and territories through bilateral agreements.
  • Through the National Strategy for Drugs for Rare Diseases, approximately $162 million over the next three years will be provided to support access to new rare disease drugs on an agreed-upon list, effective existing drug treatments, and early screening and diagnosis for rare diseases.

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Le gouvernement de l’Alberta élargit l’accès aux médicaments contre les maladies rares en s’appuyant sur l’assurance-médicaments complète de la province.

Il existe actuellement au Canada des centaines de maladies rares qui touchent la vie de nombreux Albertains. Comme seulement un petit pourcentage d’entre elles sont traitées, les Albertains qui souffrent d’une maladie rare ont souvent des options limitées ou inabordables.

Le gouvernement de l’Alberta reconnaît l’importance d’offrir les traitements les plus efficaces et les plus accessibles possible. C’est pourquoi il a consacré plus de 130 millions de dollars aux médicaments contre les maladies rares en 2023-2024.

Pour tirer parti de cet investissement et élargir la couverture complète de l’Alberta pour les maladies rares, qui comprend plus de 100 médicaments, le gouvernement de l’Alberta a conclu une entente bilatérale avec le gouvernement fédéral dans le cadre de la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares.

En vertu de cette entente, l’Alberta recevra environ 54 millions de dollars par année pendant trois ans pour des médicaments nouveaux et émergents contre les maladies rares et des médicaments éprouvés, ainsi que pour le diagnostic et le dépistage.

« L’accès à des médicaments novateurs et à des médicaments éprouvés de longue date est un moyen important de traiter les Albertains souffrant de maladies rares. Ce financement améliorera leur accès à des traitements qui pourraient changer leur vie grâce aux programmes de la province. »

Adriana LaGrange, ministre de la Santé, Gouvernement de l’Alberta

Les premiers nouveaux médicaments à être fournis en Alberta sont le Poteligeo, contre le syndrome de Sézary, un type de cancer qui touche la peau et le sang; l’Oxlumo, contre l’hyperoxalurie de type 1, qui peut causer des calculs rénaux et des dommages aux reins; et l’Epkinly, contre le lymphome à grandes cellules B, qui toucherait plusieurs organes, y compris la rate, le foie ou la moelle osseuse.

Comme les maladies rares, le syndrome de Sézary touche environ 1 personne sur 10 millions par année, les hyperoxaluries primaires de type 1 touchent moins de 3 personnes sur 1 million, et le lymphome à grandes cellules B touchent environ 7 personnes sur 100 000 par année. Grâce à l’ajout de ces médicaments à la liste, environ 30 Albertains seront admissibles à ces médicaments chaque année.

Dans le cadre de l’entente, jusqu’à 10 % du financement servira à améliorer le dépistage et le diagnostic des maladies rares dans la province, notamment dans le cadre du Programme de dépistage néonatal de l’Alberta. Le gouvernement de l’Alberta a récemment élargi le programme pour y inclure quatre nouvelles maladies, ce qui porte à 22 le nombre total de maladies pour lesquelles les nourrissons font l’objet d’un dépistage.

L’expansion antérieure du Programme en a fait l’un des plus complets au Canada et a fait de l’Alberta la première province à effectuer des tests de dépistage du cytomégalovirus congénital, de l’acidurie argininosuccinique, du déficit en guanidinoacétate méthyltransférase et de la mucopolysaccharidose de type 1.

Faits en bref

  • En mars 2023, le gouvernement du Canada a annoncé la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares.
  • Dans le cadre de cette stratégie triennale, il mettra jusqu’à 1,4 milliard de dollars à la disposition des provinces et des territoires dans le cadre d’ententes bilatérales.
  • Dans le cadre de la Stratégie, il fournira environ 162 millions de dollars à l’accès à de nouveaux médicaments contre les maladies rares figurant sur une liste convenue, aux traitements médicamenteux efficaces existants, ainsi qu’au dépistage et diagnostic précoces des maladies rares.

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